De onderhandelingen over de terugbetaling van het medicijn Kaftrio, voor patiënten met een zeldzame vorm van muco, zijn afgesprongen. Dat is slecht nieuws voor een 70-tal Belgische patiënten die gehoopt hadden dat zij het dure geneesmiddel terugbetaald zouden krijgen. Zo ook voor Caroline, de moeder van de 12-jarige Julie. “Waarom kunnen andere mensen met muco genieten van deze levensreddende medicatie en zij niet?” reageert ze teleurgesteld.
Julie (12) en 70 andere mucopatiënten krijgen medicijn niet terugbetaald: "15.000 euro per maand kunnen we niet betalen
Kaftrio is een geneesmiddel voor mensen met mucoviscidose, kortweg muco. Het wordt gemaakt door het Amerikaanse farmabedrijf Vertex en maakt het leven van patiënten met mucoviscidose een stuk leefbaarder.
Wat is muco?
Mucoviscidose, kortweg muco, is een levensbedreigende ziekte en de meest voorkomende erfelijke ziekte in België. 1 op de 22 Belgen is drager van de ziekte, maar is zelf niet ziek. Alleen als het kind van beide ouders het genetische defect erft, ontstaat de ziekte. In ons land zijn er zo'n 1.400 mucopatiënten.
Door het genetisch defect ontstaat er een stoornis in het water- en zouttransport in het lichaam, waardoor slijmen niet verdund worden en heel erg taai worden. Vandaar ook de naam taaislijmziekte.
De meeste muco-patiënten hebben een sterk verminderde longfunctie, door ontstekingen in hun longen. Daarnaast hebben ze ook vaak ernstige spijsverteringsproblemen. De klachten nemen toe naarmate de ziekte vordert.
Bij patiënten die lijden aan muco verbetert Kaftrio de longfunctie, vermindert het aantal opstoten, doet de nood aan antibiotica afnemen en geeft muco-patiënten een betere levenskwaliteit.
Aan Kaftrio hangt echter één groot nadeel: het prijskaartje. De behandeling met het geneesmiddel kost zo'n 15.000 euro per maand, per patiënt. Gelukkig wordt voor de patiënten met de meest voorkomende vorm (de zogenoemde F508del-mutatie) van de ziekte de behandeling intussen terugbetaald.
De terugbetaling van Kaftrio begon in 2022 voor ruim 800 muco-patiënten ouder dan 12 jaar met de meest voorkomende mutatie. In 2023 kwamen daar kinderen bij tussen 6 en 11 jaar, en dit jaar ook kleuters vanaf 2 jaar. Daardoor hebben nu zo’n 1.010 patiënten toegang tot het medicijn.
Niet voor een 70-tal patiënten
Het geneesmiddel wordt echter nog niet terugbetaald aan een groep van een 70-tal patiënten die een combinatie van twee zeldzame mutaties hebben.
Minister Vandenbroucke liet een procedure opstarten om de terugbetaling uit te breiden voor deze groep. Die procedure leidde tot onderhandelingen met Vertex, maar vorige week sprongen die af. “Helaas was de firma niet bereid een overeenkomst te sluiten met een redelijke prijs en duidelijke voorwaarden, waardoor op dit moment geen akkoord kon worden bereikt”, zo laat Vandenbroucke weten in een persbericht .
“Dat is een moeilijke uitkomst, maar als overheid dragen we de verantwoordelijkheid om zorg toegankelijk en betaalbaar te houden voor alle Belgen", aldus de minister.
Teleurstelling bij betrokken patiënten
“Ik begrijp dat dit nieuws voor deze patiënten en hun families bijzonder teleurstellend is”, stelt minister Vandenbroucke. “Enorme teleurstelling” zijn inderdaad ook de woorden waarmee de Mucovereniging reageert op de afgesprongen onderhandelingen.
"Het is een gemiste kans met grote gevolgen voor zo'n 70 personen met muco. Zijn de onderhandelaars zich wel bewust van de impact van hun beslissing en hun verantwoordelijkheid?", vraagt directeur Stefan Joris zich af . De gezondheid van de betrokken patiënten gaat intussen immers onherroepelijk verder achteruit, klinkt het.
Eén van dat 70-tal patiënten is de 12-jarige Julie. Haar moeder Caroline bracht het vraagstuk van de terugbetaling vorig jaar nog onder de aandacht in één van de verkiezingsuitzendingen van VRT NWS. Haar dochter moet dagelijks 5 keer aerosollen, ze moet ook dagelijks naar de kiné en om de 3 à 4 maanden moet ze naar het ziekenhuis voor een zware antiobioticabehandeling.
Toen Caroline 3 jaar geleden lucht kreeg van de werking van Kaftrio groeide de hoop dat het leven van Julie weer leefbaarder zou worden.
Omdat Julie niet de ‘juiste’ genetische afwijking heeft, bleek echter dat het medicijn voor haar dochter niet terugbetaald zou worden. En zonder die terugbetaling is het voor Caroline financieel onhaalbaar om de behandeling te betalen.
Waarom komt de groep waar Julie deel van uitmaakt nu niet in aanmerking voor een terugbetaling? Het gebruik van Kaftrio bij de afwijking die Julie heeft, raakte lange tijd niet voldoende wetenschappelijk getest.
Frans onderzoek heeft echter uitgewezen dat patiënten met de afwijkingen die Julie heeft wel degelijk baat kunnen hebben bij een behandeling met Kaftrio, zo merkt de moeder van Julie op. “In Frankrijk hebben ze een jaar geleden alle procedures overboord gegooid en de medicatie toch aan mensen met zeldzame vormen gegeven. Daaruit blijkt dat die medicatie ook effectief werkt bij die zeldzame vormen."
Intussen zijn Vertex en het Europees Geneesmiddelenagentschap opgeschoven, om het gebruik van Kaftrio uit te breiden naar patiënten met zeldzame mutaties.
Vertex reageert
Producent Vertex laat weten ook teleurgesteld te zijn over het feit dat er geen akkoord werd gevonden is met de Belgische gezondheidsautoriteiten over de uitbreiding van de terugbetaling.
"Vertex deelt het gevoel van urgentie van mensen die leven met muco om toegang te hebben tot innovatieve geneesmiddelen voor alle patiënten die hiervoor in aanmerking komen", luidt het in een reactie aan VRT NWS.
"We beseffen dat dit een moeilijke tijd is voor de muco-gemeenschap in België," zo voegt Vertex eraan toe, "en blijven ons inzetten om een oplossing te vinden en ervoor te zorgen dat alle in aanmerking komende patiënten gelijke toegang krijgen."
Hoe nu verder?
Vertex kan nu een nieuwe terugbetalingsaanvraag indienen, zo laat minister Vandenbroucke weten.
“We zijn klaar om het dossier opnieuw op te nemen indien de firma een nieuwe terugbetalingsaanvraag indient." Als dat dossier ontvankelijk is, kan het in 180 dagen geregeld zijn, klinkt het bij het kabinet van de minister.
Elke maand is een maand te veel voor al die patiënten
Caroline Cambré, moeder van Julie
Die reactie valt op een koude steen bij Mucovereniging: “Zo’n procedure duurt al gauw een jaar en de uitkomst ervan blijft onzeker”, luidt het. Ook de moeder van patiënte Julie is er niet gerust op, omdat het nu van Vertex afhangt of ze opnieuw de moeite willen doen om een dossier in te dienen.
In afwachting blijft Caroline vechten voor de zaak van haar dochter. "Waarom wordt Julie gediscrimineerd? Waarom kunnen andere mensen met muco genieten van deze levensreddende medicatie en zij niet?", vraagt ze zich af. "Dat is onrechtvaardig."
Inmiddels heeft ze (opnieuw) brieven geschreven naar Vertex en de overheid, met de vraag om te blijven onderhandelen, tot ze een akkoord hebben. “Want elke maand is een maand te veel voor al die patiënten.”
