Mucovereniging wil dat veelbelovend, maar peperduur medicijn voor méér patiënten wordt terugbetaald

Mucoviscidose of taaislijmziekte is een erfelijke, levensbedreigende ziekte. "De oorzaak is op zijn simpelst gezegd een gebrek bij het transport van chloor", zegt Stefan Joris, algemeen directeur van de Mucovereniging . "Wie chloor zegt, zegt zout, wie zout zegt, zegt water. Het transport van vloeistoffen in het lichaam is dus verstoord, waardoor de slijmen in de longen en het spijsverteringsstelsel onvoldoende verdund worden. Ze zijn dus taai en kleverig en kunnen moeilijk geëvacueerd worden. De functie van slijm is vuil en bacteriën opnemen, maar die blijven dus veel langer in het lichaam."

In ons land hebben zo'n 1.400 mensen mucoviscidose. Er bestaat al veel medicatie om de symptomen te bestrijden, maar Kaftrio is een innovatief middel dat iets doet aan de oorzaak van de ziekte zelf. "Het verbetert de functionaliteit van het chloortransport. Dat krijgt een boost, er zijn minder slijmen, de symptomen verminderen. We moeten daar eerlijk in zijn, het geeft een spectaculair resultaat", zegt Joris. "Het verbetert de levensverwachting én de levenskwaliteit gigantisch."

Kaftrio wordt gemaakt door het Amerikaanse bedrijf Vertex. En het is peperduur. We weten niet hoeveel ons land per dosis betaalt, maar de openbare vraagprijs is ongeveer 235.000 euro per jaar per patiënt, zegt Joris. Niet te betalen dus. Sinds 1 september vorig jaar wordt Kaftrio terugbetaald voor patiënten vanaf 12 jaar, sinds 1 februari van dit jaar ook voor kinderen tussen 6 en 11 jaar. Maar niet elke patiënt met mucoviscidose in ons land komt in aanmerking voor terugbetaling. Hoe zit dat?

We moeten daarvoor kijken naar de geneesmiddelenagentschappen, die hun goedkeuring moeten geven voor een terugbetaling. "De Amerikaanse FDA (Food and Drug Administration) interpreteert veel ruimer dan het Europese EMA (European Medicines Agency)", legt Joris uit. "Er bestaan ongeveer 20.000 varianten van mucoviscidose. Het EMA neemt voor terugbetaling alleen die varianten aan die in klinische studies betrokken waren. Het FDA neemt ook 177 varianten aan waarbij bij in-vitrotesten goede resultaten te zien waren. Dat gaat over zeldzame mutaties, waarbij het heel moeilijk is om echt klinische studies te doen."

In Frankrijk is beslist om een kleine studie met Kaftrio te doen bij mutaties waarvoor de FDA wél goedkeuring voor terugbetaling heeft gegeven. Ze betrokken daarbij ook enkele andere mutaties. Wat bleek? "De 177 varianten die het FDA goedkeurde, waren 100 procent responder. Bij de andere varianten was dat 54 procent", zegt Joris. "Dat is echt een zeer positief resultaat."

"Frankrijk heeft dan beslist om alle patiënten toegang te geven tot Kaftrio op testbasis. Dat wil zeggen: iedereen krijgt twee maanden dat medicijn. Daarna wordt getest en beslist of ze het medicijn kunnen blijven krijgen. Wij willen daarmee hier in ons land naar de minister trekken. We willen hetzelfde kunnen krijgen. Je gaat daarmee misschien in tegen het EMA, maar uiteindelijk gaat het om de patiënt."

Van de 1.400 mucopatiënten in ons land krijgen momenteel 800 tot 900 mensen een terugbetaling. "Soms is dat ook op basis van andere redenen. Bijvoorbeeld een andere natuurlijke fout aan de basis, waardoor Kaftrio hen niet kan helpen. Of mensen die een dubbele longtransplantatie hebben ondergaan, de medicatie die zij moeten nemen om afstoting tegen te gaan is zo zwaar dat je het moeilijk kan combineren met Kaftrio. Wat ook een zwaar medicijn is."

De Mucovereniging is nagegaan hoeveel extra patiënten in aanmerking zouden komen voor terugbetaling als het uitgebreid zou worden. "Dat gaat om 70 mensen. Dat zijn niet veel mensen, maar voor die mensen kan Kaftrio een echte lifechanger zijn."