Het Amerikaanse agentschap dat de kwaliteit van voeding en geneesmiddelen controleert, keurt Tepluzimab goed, een medicijn dat het begin van diabetes type 1 afremt. Het is de eerste keer dat zo'n controleorgaan een dergelijk middel goedkeurt, en dat honderd jaar na de ontdekking van insuline. Een enorme stap vooruit, volgens professor endocrinologie Chantal Mathieu.
Eerste medicijn dat begin van diabetes type 1 afremt nu goedgekeurd in Amerika: "Grote stap, en zeker niet het einde"
Heleen Vander Beken
Gepubliceerd:
Wie diabetes type 1 heeft, moet dag in dag uit zelf zijn bloedsuikerspiegel regelen. Dat betekent nadenken bij hoeveel koolhydraten je eet, hoeveel insuline je moet inspuiten, hoeveel energie je verbruikt die dag omdat je gaat sporten ...
Wat is diabetes type 1?
Diabetes is een chronische aandoening waarbij het bloedsuikergehalte verhoogd is , vandaar ook de naam "suikerziekte". Bij mensen zonder de ziekte regelt de pancreas of alvleesklier dat gehalte met insuline: je eet, je lichaam haalt energie uit dat eten, en na een tijdje daalt je bloedsuikerspiegel weer. Maar bij wie diabetes heeft, wordt er onvoldoende insuline aangemaakt of werkt die insuline niet goed. Mensen met de aandoening moeten dus zelf die bloedsuikerspiegel bijsturen.
Ruim negentig procent van de patiënten heeft diabetes type 2, vroeger gekend als "ouderdomsdiabetes". Dat treft vooral volwassenen ouder dan veertig jaar en is gedeeltelijk te voorkomen, al spelen ook risicofactoren een rol. De behandeling bestaat vaak uit dieetvoorschriften, soms medicatie, en verder in het ziekteverloop ook insuline.
Vijf à tien procent lijdt echter aan diabetes type 1, een auto-immuunziekte waarbij het eigen immuunsysteem de pancreas aanvalt. Die variant is deels genetisch bepaald en is niet te voorkomen. Een gezonde levensstijl volstaat ook niet om de ziekte onder controle te houden: patiënten moeten hun voeding en insuline (via inspuitingen) goed op elkaar afstemmen. De helft van die mensen is jonger dan 18 jaar.
Er bestaan ook andere zeldzamere vormen van diabetes, zoals zwangerschapsdiabetes of diabetes ten gevolge van schadelijk alcoholmisbruik.
Hoewel de zorg erg goed is in ons land en de behandeling sprongen vooruit maakt, is en blijft de ziekte ongeneeslijk. En dat is meteen het grote nieuws uit de sector vandaag: voor het eerst is een medicijn dat niet enkel de ziekte onder controle houdt, maar die vertraagt, goedgekeurd door een controleorgaan.
Het Amerikaanse agentschap FDA (US Food and Drug Administration), verantwoordelijk voor de veiligheid van voeding en medicatie in de Verenigde Staten, heeft namelijk geoordeeld dat "teplizumab-mzwv" veilig is en als geneesmiddel voor diabetes Type 1 ingezet mag worden. Uit een kleine studie blijkt namelijk dat het middel bij mensen die diabetes type 1 dreigen te ontwikkelen, het begin van de (symptomen van) de ziekte met gemiddeld twee jaar vertraagt.
Dat is nog lang geen genezing, natuurlijk. "Maar je moet je voorstellen dat kinderen die de diagnose krijgen op 10 jaar, die nu pas op 12 jaar zouden krijgen", zegt diensthoofd Endocrinologie aan de UZ Leuven en voorzitter van het Europees Diabetesforum, professor Chantal Mathieu. "Dat is een "important step for mankind". We zijn honderd jaar na de ontdekking van insuline en dit is het eerste medicijn dat wordt goedgekeurd door een controleorgaan".
We zijn honderd jaar na de ontdekking van insuline en dit is het eerste medicijn dat wordt goedgekeurd
Chantal Mathieu, diensthoofd Endocrinologie UZ Leuven
Toch lijkt de FDA zich op een kleine studie te baseren, met slechts 76 personen van acht jaar en ouder. "Het is inderdaad een kleine groep, maar je moet het in de context zien: er zijn ook al studies met dit middel geweest bij mensen die de diagnose al hebben en die dus verder in het ziekteverloop zitten, bij wie er ook positieve effecten zijn", aldus Mathieu.
In deze studie werd het middel getest bij mensen die mogelijk diabetes type 1 zouden ontwikkelen: broers, zussen, ouders, kinderen, neefjes of nichtjes van een patiënt die al type 1 had. Diabetes heeft namelijk een erfelijke component, al is het zeker niet altijd genetisch bepaald. "Als je risicopatiënten zoekt, kan je dus nieuwgeborenen opvolgen die familie hebben met diabetes type 1, maar je kan ook bloed afnemen en testen op antistoffen die op de ziekte wijzen", legt Mathieu uit.
Het is nu goedgekeurd in Amerika, maar dat wil niet zeggen dat het in ons land binnen afzienbare tijd te verkrijgen is. In Europa is er zelfs nog geen aanvraag voor goedkeuring ingediend. En wat het dan zal kosten, is nog maar de vraag. "Voor dit soort behandeling zal het kostenplaatje niet klein zijn", volgens Mathieu.
Betekent dit dat we diabetes in de nabije (of verre) toekomst kunnen genezen? Daarover is de professor meer dan hoopvol. "Dit middel houdt bij niemand de ziekte tegen, maar remt de ontwikkeling ervan dus wel af. Er zijn al veelbelovende dingen getest op muizen en in ons land alleen al lopen er vier studies naar meer mogelijkheden, bijvoorbeeld om dit te combineren met andere therapieën. Dit is het eerste product, maar zeker niet het einde. Er is een steen verlegd in de rivier".
